原创：凡毅 (赵毅） | 深圳湾实验室 转化创新中心（SZBL TIC）
1. 多靶点酪氨酸激酶抑制剂
专利： US-20240425518
公司： Chengdu Fanxi Biopharma Co Ltd
适应症： 癌症
靶点： Jak3, Jak1, Jak2酪氨酸激酶, Abl酪氨酸激酶, TrkA受体, Alk-2蛋白激酶, Btk酪氨酸激酶, 表皮生长因子受体
临床前景： 中等。多靶点抑制剂在癌症治疗领域具有潜力，但需要更多数据证实其安全性和有效性。现有产品如FNX-020正在进行临床试验。
商业前景： 中等。多靶点抑制剂市场竞争激烈，需要展示明显的疗效优势。
作用机制： 通过同时抑制多个酪氨酸激酶和生长因子受体来发挥抗肿瘤作用。
2. 12-脂氧合酶抑制剂
专利： WO-2024264032
公司： Veralox Therapeutics Inc
适应症： 心血管疾病, 免疫疾病, 代谢疾病
靶点： 12-Lipoxygenase inhibitor
临床前景： 高。VLX-1005已进入II期临床试验，用于治疗肝素诱导的血小板减少症和血栓形成。
商业前景： 中高。针对特定适应症的选择性抑制剂，市场需求明确。
作用机制： 通过抑制12-脂氧合酶来调节炎症和免疫反应。
3. PNMT抑制剂
专利： WO-2024264030
公司： Albert Einstein College of Medicine
适应症： 阿尔茨海默病, 中枢神经系统疾病, 高血压, 心肌梗死, 神经病理性疼痛, 帕金森病, 创伤后应激障碍
靶点： Phenylethanolamine N-methyltransferase inhibitor
临床前景： 中等。针对多个重要神经系统疾病，但需要更多临床数据支持。
商业前景： 中等。市场潜力大，但开发难度较高。
作用机制： 通过抑制PNMT来调节肾上腺素水平。
4. IRAK4降解剂
专利： WO-2024264017
公司： Kymera Therapeutics Inc
适应症： 自身免疫疾病, 炎症性疾病
靶点： IRAK-4 protein kinase inhibitor
临床前景： 高。公司已有多个候选药物进入临床试验阶段。
商业前景： 中高。自身免疫和炎症性疾病市场巨大且仍在增长。
作用机制： 通过降解IRAK4来调节免疫和炎症反应。
5. 内大麻素系统调节剂
专利： WO-2024263969
公司： Northeastern University
适应症： 神经系统疾病
靶点： Cannabinoid CB1 receptor modulator, Cathelicidin antimicrobial peptide inhibitor, Cannabinoid CB2 receptor modulator, Fatty acid amide hydrolase inhibitor, Abhydrolase domain protein 6 inhibitor
临床前景： 中等。临床前数据显示用于神经病理性疼痛和青光眼有潜力。
商业前景： 中等。神经系统疾病市场巨大，但开发难度高。
作用机制： 通过调节内大麻素系统来影响神经系统功能。
6. STING通路抑制剂
专利： WO-2024263860, WO-2024263753
公司： IFM Due Inc, Vir Biotechnology Inc
适应症： 癌症, 病毒性呼吸道感染
靶点： Stimulator of interferon genes protein inhibitor, Oligosaccharyl transferase STT3A/B modulator
临床前景： 中高。IFM-4490在临床前研究中显示良好效果；新型作用机制，但需要更多临床验证。
商业前景： 中高。STING通路抑制是一个新兴的治疗方向；呼吸道病毒感染市场大，但竞争激烈。
作用机制：
抑制cGAS/STING通路，阻断过度的干扰素和促炎细胞因子产生 通过调节寡糖转移酶复合物来抑制病毒感染
7. HDAC6抑制剂
专利： WO-2024261327, WO-2024261328, WO-2024261329
公司： Augustine Therapeutics NV
适应症： 癌症, 疼痛, 神经变性疾病, 心血管疾病, 代谢或激素紊乱
靶点： Histone deacetylase-6 inhibitor
临床前景： 中高。AGT-100216计划于2025年启动I/II期临床试验。作为HDAC6抑制剂，具有良好的潜力。
商业前景： 中高。HDAC6抑制剂在神经病变性疼痛和癌症治疗领域具有潜力，需要展示差异化优势。
作用机制： 通过抑制HDAC6来调节蛋白质乙酰化水平。
8. PARP1抑制剂
专利： WO-2024261712, WO-2024261711, WO-2024261710, WO-2024261709
公司： Valo Health Inc
适应症： 癌症
靶点： Poly ADP ribose polymerase 1 inhibitor
临床前景： 中高。具有良好的中枢神经系统渗透性，展现出对PARP1的高选择性，使用DEL技术开发的新型骨架。
商业前景： 中高。PARP抑制剂市场发展成熟，但在CNS肿瘤治疗领域仍有巨大未满足需求，需要展示显著的差异化优势。
作用机制： 通过抑制PARP1来干扰DNA修复。
备注： 多项专利覆盖不同化合物结构，均针对PARP1，显示Valo Health Inc在此领域的深厚研发能力。
9. THR-β受体激动剂
专利： WO-2024260309
公司： CVI Pharmaceuticals Ltd
适应症： 代谢疾病, 心血管疾病, 甲状腺疾病
靶点： Thyroid hormone receptor beta agonist
临床前景： 中高。公司正在开发CVI-301和CVI-2742用于治疗NASH，计划于2025年第一季度启动I期临床试验。
商业前景： 中高。NASH治疗市场潜力巨大。
作用机制： 通过选择性激活THR-β受体来治疗代谢性疾病。
10. Cyclin-dependent kinase-7抑制剂
专利： WO-2024260325
公司： Insilico Medicine IP Ltd
适应症： 自身免疫疾病, 免疫疾病, 感染性疾病, 炎症性疾病, 肿瘤
靶点： Cyclin-dependent kinase-7 inhibitor
临床前景： 中等。CDK7抑制剂在多个治疗领域显示潜力，但需要更多验证。
商业前景： 中高。适应症范围广，市场潜力大。
作用机制： 通过抑制CDK7来调节细胞周期和转录。
11. TREM2激动剂
专利： WO-2024260929
公司： F Hoffmann-La Roche Ltd; Hoffmann-La Roche Inc
适应症： 阿尔茨海默病, 肌萎缩侧索硬化症, 额颞叶痴呆, 多发性硬化, 帕金森病, 朊病毒感染, 类风湿性关节炎, 中风
靶点： TREM receptor 2 antagonist
临床前景： 高。TREM2是神经退行性疾病治疗的重要新靶点。
商业前景： 高。神经退行性疾病市场巨大，未满足需求显著。
作用机制： 通过激活TREM2受体来调节神经炎症和免疫反应。
12. PI3Kα抑制剂
专利： WO-2024260464
公司： Regor Pharmaceuticals Inc
适应症： 癌症
靶点： Phosphoinositide-3 kinase alpha inhibitor
临床前景： 中等。PI3Kα抑制剂领域竞争激烈，需要证明差异化优势。
商业前景： 中等。PI3K抑制剂市场已有多个获批产品。
作用机制： 通过抑制PI3Kα来阻断肿瘤细胞增殖信号通路。
看结构可能是PI3Kα kinase pocket inhibitor，那么会有明显的副作用风险。 有兴趣可以看专栏前一期文章，Vividion是如何解决这个风险的。
13. DNA甲基转移酶3A抑制剂
专利： WO-2024260445
公司： Shanghai Institute of Technology
适应症： 癌症
靶点： DNA cytosine-5 methyltransferase 3A inhibitor
临床前景： 中等。DNMT3A抑制剂在癌症治疗中显示潜力，但需要更多临床数据。
商业前景： 中等。表观遗传调控药物市场前景良好。
作用机制： 通过抑制DNA甲基化来调节基因表达。
14. FAP靶向放射性核素标记化合物
专利： WO-2024260425
公司： Shanghai Institute of Materia Medica of the Chinese Academy of Sciences
适应症： 癌症
靶点： Seprase inhibitor
临床前景： 中等。FAP靶向探针在诊断和治疗领域具有潜力。
商业前景： 中等。精准医疗领域前景良好，但开发难度较大。
作用机制： 通过放射性核素标记的FAP靶向化合物进行诊断和治疗。
15. Muscarinic M4受体激动剂
专利： WO-2024260386
公司： Tibet Haisco Pharmaceutical Co Ltd
适应症： 心血管疾病, 免疫疾病, 神经系统疾病
靶点： Muscarinic M4 receptor agonist
临床前景： 中等。M4受体激动剂在多个治疗领域显示潜力。
商业前景： 中等。适应症范围广，但开发难度较大。
作用机制： 通过激活M4受体来调节相关疾病通路。
16. 抗组蛋白甲基化剂
专利： WO-2024261340, WO-2024260951
公司： Universitat de Barcelona, E Merck Patent GmbH
适应症： 阿尔茨海默病, 癌症, 血液系统疾病, 免疫疾病, 蠕虫感染
靶点： Histone lysine methyltransferase EHMT2 inhibitor, 未明确标识（蠕虫感染相关）
临床前景： 中等。G9a抑制剂在多个治疗领域显示潜力；针对蠕虫感染的化合物需要更多验证。
商业前景： 中等。适应症范围广，但开发难度较大。抗寄生虫药物市场相对较小。
作用机制：
通过抑制G9a来调节组蛋白甲基化 通过影响血吸虫和肝吸虫的存活能力来治疗感染
17. 氧化应激探针前体化合物
专利： WO-2024261041
公司： Centre National de la Recherche Scientifique, Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale, Sorbonne University, Universite Paris Cite
适应症： 氧化应激
靶点： 未明确标识
临床前景： 中等。作为氧化应激探针的前体化合物，主要用于研究和诊断。
商业前景： 中低。主要用于研究市场，商业化空间有限。
作用机制： 作为氧化应激检测探针的前体化合物。
18. 乙型肝炎病毒感染治疗剂
专利： WO-2024260023
公司： Beijing Infinite Intelligence Pharmaceutical Technology Co Ltd, Suzhou Fish-Summoning Biotechnology Co Ltd
适应症： 乙型肝炎病毒感染
靶点： Flap endonuclease 1 inhibitor
临床前景： 中等。针对乙肝治疗的新靶点，但需要更多临床数据验证。
商业前景： 中等。乙肝治疗市场稳定，但竞争激烈。
作用机制： 通过抑制FEN-1来干扰病毒复制。
