2025年Week 2 新化合物专利观察

原创：凡毅 (赵毅） | 深圳湾实验室 转化创新中心（SZBL TIC）

1️⃣ 双/多靶点策略增多
很多专利都瞄准多个靶点，例如 VEGFR + PKa、RAF + MEK、CDK2 + CDK4/6 或 NSD2 + NSD3 等。通过多靶点联合抑制在一个分子上完成协同阻断，期待能带来更好的抗肿瘤、抗炎或免疫调控效果，也可能在耐药性方面获得优势。



2️⃣ 内质网应激 (ER Stress) 与线粒体功能
这一周出现了多款针对 IRE1、Progranulin (PGRN)、线粒体转录 (POLRMT) 以及 HsClpP 等比较小众但很前沿的靶点，主打干扰细胞内蛋白折叠与能量代谢线路。它们为下一代“代谢与应激通路”药物打开了思路。



3️⃣ 表观遗传学热度不减

专利中接连出现了 USP1、KAT6、CDK9 (转录调控)、NSD2/NSD3 (组蛋白甲基转移) 等一系列表观遗传或转录因子相关的靶点。这些新分子紧跟“DNA 损伤修复 + 转录调控”双管齐下的趋势，或许能与已有疗法联用，拓展新的肿瘤治疗方案。



4️⃣ 补体系统、炎症与免疫调控
补体 Factor B、IL-17、PAR2、BTK、JAK/TYK2 等免疫炎症相关靶点依然是热门，且多种专利聚焦于小分子拮抗剂/抑制剂以替代或联合生物制剂。随着自身免疫、炎症性疾病以及肿瘤免疫治疗需求不断上升，这类潜在口服小分子有望在市场上分一杯羹。



5️⃣ 眼科、皮肤等“特殊领域”冒出创新点
除了常规的肿瘤、自身免疫外，本周也有针对 肺动脉高压 (PAH)、视网膜病变/黄斑水肿 (VEGFR+PKa)、手足综合征 (RNA m6A 调控)、荧光探针 (IR820 衍生物) 手术中显色等方向的新化合物出现。以前可能是“小众”或“辅助”领域的研发，如今也在涌入前沿分子创新，值得持续关注～


 
ALDH1A 抑制剂
    • 标题/编号: Medical compound for the inhibition of aldehyde dehydrogenase subtype 1a (US-20250011322)
    • 公司: Theranib Inc
    • 适应症: 自身免疫疾病；癌症；感染性疾病；炎症性疾病
    • 靶点: ALDH1A（视黄醛脱氢酶 1A 亚型）
    • 临床前景: 中等偏乐观。ALDH1A 路径被认为和癌症干细胞以及炎症通路相关，如果临床前数据好，可能在肿瘤和自身免疫方面都能“跨界”获益。
    • 商业前景: 如果真能打通癌症和自身免疫两大市场，潜力不小。但这类靶点的竞争对手也不少，需要靠差异化优势突围～
    • 作用机制: 通过小分子抑制 ALDH1A isoforms 来干扰关键代谢通路，影响肿瘤细胞生长或免疫反应。
    • 化合物类型: 取代二苯基咪唑并[1,2-a]吡啶衍生物
 
NSD2 抑制剂
    • 标题/编号: Substituted piperidinyl-methylpurine pyridines and related compounds (US-20250011329)
    • 公司: K36 Therapeutics Inc
    • 适应症: 癌症（特别是多发性骨髓瘤）
    • 靶点: NSD2（又称 MMSET / WHSC1）组蛋白甲基转移酶
    • 临床前景: 不错～对 t(4;14) 阳性的骨髓瘤有潜在差异化疗效，目前已有部分临床前/临床管线动态，算是比较靠谱的研发方向。
    • 商业前景: 多发性骨髓瘤市场相当大，尤其针对特定基因易位的精准治疗更有卖点。如果早期数据漂亮，前景看好。
    • 作用机制: 抑制 NSD2 的组蛋白甲基转移活性，调控基因表达，阻断肿瘤细胞增殖通路。
    • 化合物类型: 含哌啶基-甲基嘌呤并吡啶骨架的小分子
 
Orexin 2 受体激动剂
    • 标题/编号: Urea-containing agonists of orexin receptor type 2 (WO-2025010314 / WO-2025010311)
    • 公司: Vertex Pharmaceuticals Inc
    • 适应症: 癌症；炎症性疾病；代谢性疾病；神经系统疾病
    • 靶点: Orexin 2 receptor
    • 临床前景: 还属于早期。如果能证明其在神经退行或代谢疾病中的优势，会是个新赛道。不过离落地还远，要拭目以待。
    • 商业前景: Vertex 在囊性纤维化等领域做得不错，如果拓展到 Orexin 2 领域，可能想复制“明星药”的成功模式。但要看临床效果。
    • 作用机制: 通过激动 Orexin 2 受体调节睡眠、代谢和神经炎症等多重通路，潜在涉及多种适应症。
    • 化合物类型: 含脲基的取代芳基化合物
 
JAK1/2/3 & TYK2 多重抑制剂
    • 标题/编号: Macrocyclic compounds and use as tyk2 inhibitors (WO-2025010294)
    • 公司: BlossomHill Therapeutics Inc
    • 适应症: 自身免疫疾病（多发性硬化、克罗恩病、银屑病等）
    • 靶点: JAK1、JAK2、JAK3、TYK2
    • 临床前景: 多靶点 JAK 类抑制剂近年都挺火，但安全性是关键。如果毒副作用可控，这波操作或能抢到一席之地。
    • 商业前景: JAK 抑制剂市场已经出现多款重磅产品，要脱颖而出需要拿数据说话。多靶点有看点，但也要看 off-target 风险。
    • 作用机制: 通过同时抑制多种 JAK 家族成员，减少细胞因子信号通路过度激活，从而缓解炎症、免疫反应。
    • 化合物类型: 大环化合物
 
Progranulin 调控剂
    • 标题/编号: Targeted epigenetic therapies for disorders of progranulin deficiency (WO-2025010291)
    • 公司: The General Hospital Corp
    • 适应症: 额颞叶痴呆（FTD）等 PGRN 缺失相关疾病
    • 靶点: Progranulin ligand / PGRN 调控
    • 临床前景: 潜在用于逆转神经退行过程，但尚在前期探索，路还很长。
    • 商业前景: 罕见且高难度领域，但如果成功切入，可能会成为特效药，有一定市场潜力。
    • 作用机制: 通过上调或恢复 progranulin 水平，改善神经炎症和蛋白质稳态等病理过程。
    • 化合物类型: 杂环化合物（例如苯并恶唑衍生物）
 
PLK1 抑制剂
    • 标题/编号: Polo-like kinase 1 inhibitors (WO-2025010279)
    • 公司: Resero Therapeutics LLC
    • 适应症: 癌症
    • 靶点: PLK1（Polo 样激酶 1）
    • 临床前景: PLK1 在细胞周期调控中很关键，之前也有人做过类似靶点。如果耐受性好，就挺有戏。
    • 商业前景: 肿瘤领域大，PLK1 竞争者也不少，但新进入者只要有差异化可以一试。
    • 作用机制: 选择性抑制 PLK1，阻断细胞周期进程，诱导肿瘤细胞凋亡。
    • 化合物类型: 杂环小分子
 
USP1 抑制剂
    • 标题/编号: Fused pyrazole derivatives as USP1 inhibitors (WO-2025010245)
    • 公司: Exelixis Inc
    • 适应症: 癌症
    • 靶点: USP1（去泛素化酶 1）
    • 临床前景: DNA 损伤修复通路是热门，USP1 抑制剂有望和其他 DDR 靶点联合使用，前景不错～
    • 商业前景: DDR 赛道上大药企也在布局，如果 Exelixis 的临床数据亮眼，可以成为新的增长点。
    • 作用机制: 抑制 USP1，干扰 DNA 损伤修复过程，从而增敏肿瘤细胞对化疗、放疗。
    • 化合物类型: 稠合吡唑类
 
PAR2 拮抗剂
    • 标题/编号: Quinazoline derivative compound and use thereof (WO-2025009910)
    • 公司: Pusan National University
    • 适应症: 结肠肿瘤；高脂血症；炎症性肠病；肥胖
    • 靶点: PAR2（蛋白酶活化受体 2）
    • 临床前景: 看起来想在炎症性肠病和代谢病方向双管齐下，但尚需验证人体中真实疗效。
    • 商业前景: 肠道炎症和代谢市场潜力都很大，如果能够在临床上真正证明可控体重、炎症等，也有不错卖相～
    • 作用机制: 通过拮抗 PAR2 活性，抑制炎症反应和血管老化、脂代谢紊乱等。
    • 化合物类型: 喹唑啉骨架衍生物
 
Caspase-3 抑制剂
    • 标题/编号: Novel pyrazole derivative and use thereof (WO-2025009852)
    • 公司: Innovo Therapeutics Inc
    • 适应症: 肺动脉高压 (PAH)
    • 靶点: Caspase-3
    • 临床前景: Caspase-3 在细胞凋亡通路中重要，想用来治疗 PAH 算是挺新颖的思路，但安全性需要小心考量。
    • 商业前景: PAH 药物多半聚焦血管扩张，本专利如果有实质疗效，可能开辟新机制。但市场相对小众。
    • 作用机制: 抑制 Caspase-3，从而减少血管内皮损伤与炎性反应，有望改善 PAH 病程。
    • 化合物类型: 含吡唑骨架的小分子
 
内质网应激相关化合物
  • 标题/编号: Benzothiazoimidazolyl compound and use thereof (WO-2025009553)
  • 公司: Er Stress Research Institute Inc
  • 适应症: 自身免疫疾病；癌症；心血管疾病；糖尿病；神经退行性疾病
  • 靶点: 与内质网应激通路相关（ER Stress）
  • 临床前景: 如果能在多种慢病里调控内质网应激，机会不少，但实现“多面手”也意味着临床路径可能更复杂。
  • 商业前景: 多病种布局潜力大，不过需要扎实的临床数据支撑才能获得市场认可。
  • 作用机制: 调控内质网应激相关通路，减轻蛋白质错误折叠带来的细胞损伤。
  • 化合物类型: 苯并噻唑并咪唑衍生物
 
线粒体转录抑制剂
  • 标题/编号: Mitochondria specific transcription inhibitor compounds (WO-2025008773)
  • 公司: Lunella Biotech Inc
  • 适应症: 癌症
  • 靶点: 线粒体 RNA 聚合酶 (POLRMT)
  • 临床前景: 切断肿瘤细胞的能量供应很诱人，但要谨慎评估对正常细胞的影响。不过概念本身很吸睛。
  • 商业前景: 若能成为杀灭肿瘤干细胞或防复发的新思路，会受欢迎；但也需要长时间安全性评估。
  • 作用机制: 特异性地抑制线粒体转录，阻断肿瘤干细胞能量供给，抑制迁移和干性维持。
  • 化合物类型: 取代色烯 (chromene) 类
 
IL-17A 抑制剂
  • 标题/编号: Novel compounds as modulators of IL-17 (WO-2025008732)
  • 公司: Zydus Lifesciences Ltd
  • 适应症: 炎症性疾病 (牛皮癣、哮喘、关节炎等)
  • 靶点: IL-17A
  • 临床前景: IL-17 通路在炎症领域很火，已有生物制剂上市，口服小分子抑制剂如果能做成，还是很有市场的。
  • 商业前景: 生物药对 IL-17 限制也不少，小分子替代品的需求很大；但能否成功需要看抑制效率和安全性。
  • 作用机制: 通过抑制 IL-17A 配体与受体结合，降低炎症信号传递。
  • 化合物类型: 多取代杂环羧酰胺
  • Follow Dice patent
 
TG2（组织型转谷氨酰胺酶）抑制剂
  • 标题/编号: New compounds (WO-2025008627 & WO-2025008626)
  • 公司: Aston University 等
  • 适应症: 艾滋病；血管新生障碍；纤维化；肿瘤；神经退行性疾病；血栓
  • 靶点: 组织型转谷氨酰胺酶 (TG2)
  • 临床前景: TG2 在纤维化和肿瘤中都有一定作用，虽然算冷门靶点，但若做成功会很有新意。
  • 商业前景: 纤维化和肿瘤大市场，有可观潜力，但需要先用前期试验来证明可行性。
  • 作用机制: 通过抑制 TG2 来调控细胞外基质重塑、肿瘤血管生成等多条途径。
  • 化合物类型: 丙烯酰胺类（acrylamide）化合物为主
 
GPR183 (EBI2) 拮抗剂
  • 标题/编号: 2-phenoxy-1-(4-(alkylsulfonyl)piperidin-1-yl)ethan-1-one… (WO-2025008574)
  • 公司: Orion Corp
  • 适应症: 多发性硬化、神经病理性疼痛、骨关节炎等
  • 靶点: GPR183 (EBI2)
  • 临床前景: 针对疼痛和自身免疫，若能证明高效且副作用小，有机会成为新一代镇痛/炎症药。
  • 商业前景: 疼痛市场竞争激烈，但新机制镇痛药一直受追捧。只要能证明安全有效，不愁没人买单。
  • 作用机制: 拮抗 GPR183，阻断与炎症、疼痛传导相关的信号通路。
  • 化合物类型: 苯氧基酮 & 烯酮衍生物
 
IRE1 RNase 抑制剂
  • 标题/编号: Compounds containing a dialkylaryl moiety and their use (WO-2025008526)
  • 公司: CNRS / Inserm / Universite de Rennes 等
  • 适应症: 癌症（特别是胶质母细胞瘤等）
  • 靶点: IRE1 蛋白激酶/核酸内切酶
  • 临床前景: IRE1 信号通路跟内质网应激相关，算是比较新锐的抗肿瘤策略，尚需更多验证。
  • 商业前景: 如果在难治性肿瘤（如脑胶质瘤）里展现疗效，会非常有价值；但研发风险也很高。
  • 作用机制: 通过抑制 IRE1 RNase 活性来调控 UPR 路径，使肿瘤细胞更易凋亡。
  • 化合物类型: 含双烷基芳基（dialkylaryl）的脲/酰胺/磺酰胺衍生物
 
SMARCA2 抑制剂
  • 标题/编号: SMARCA2 inhibitor useful for the treatment of SMARCA4 deficient cancers (WO-2025008436 )
  • 公司: Janssen Pharmaceutica NV
  • 适应症: 癌症（特别是 SMARCA4 缺失的非小细胞肺癌等）
  • 靶点: SMARCA2（SWI/SNF 复合体核心亚基）
  • 临床前景: 针对 SMARCA4 缺陷肿瘤的合成致死思路，研究兴起不久，若安全有效可能成新趋势。
  • 商业前景: 肺癌市场庞大，如果能精准切入 SMARCA4 缺失患者，就像“伽马射线打蚊子”，市场潜力不错～
  • 作用机制: 通过抑制 SMARCA2 活性，在 SMARCA4 缺失的癌细胞中引发致死。
  • 化合物类型: 各种不同取代的 1,6-萘啶 (naphthridine) 骨架小分子
 
微管聚合抑制剂
  • 标题/编号: Pyrroloquinolines and their use as tubuline assembly inhibitors (WO-2025008012)
  • 公司: Jagiellonian University, Palacky University
  • 适应症: 癌症
  • 靶点: 微管蛋白 (Tubulin)
  • 临床前景: 微管类抑制剂不少，但新骨架在耐药或毒性上若有改进，依旧很有机会。
  • 商业前景: 骨架新颖就有专利保护优势，但同类药品竞争一直很卷；需要差异化优势。
  • 作用机制: 抑制微管聚合，阻止细胞分裂进程。
  • 化合物类型: 含吡咯并喹啉骨架
 
程序性细胞死亡 & RIPK1 双抑制剂
  • 标题/编号: Class of programmed cell death inhibitors… (WO-2025007938)
  • 公司: Shanghai Institute of Organic Chemistry
  • 适应症: 心血管、神经系统、感染、炎症性疾病等
  • 靶点: RIPK1、程序性细胞死亡通路
  • 临床前景: 降低细胞坏死/凋亡以保护组织器官，对中风、心梗等重大疾病很诱人，但临床验证难度也很高。
  • 商业前景: 如果做成“保护神经/心肌”的药物，市场巨大。但尚需大量研究来确认安全性和适应症定位。
  • 作用机制: 抑制 RIPK1 激酶活性，干预坏死性凋亡及炎性细胞死亡过程。
  • 化合物类型: 含三唑结构的杂环化合物
 
抑制异常 RNA m6A 蛋白甲基化
  • 标题/编号: Indole compound, preparation method therefor and use thereof (WO-2025007928)
  • 公司: Suzhou Pairui Biotechnology Co Ltd
  • 适应症: 皮肤疾病（足手综合征等）
  • 靶点: RNA m6A 蛋白甲基化通路
  • 临床前景: RNA 表观遗传在近几年非常火，但具体到皮肤病算是特别细分方向，尚需大量验证。
  • 商业前景: 如果是面向癌症相关皮肤病变或手足综合征的预防/治疗，市场应用还是有限，需要看进一步拓展。
  • 作用机制: 调控 RNA m6A 修饰水平，减少异常角化或炎症反应。
  • 化合物类型: 吲哚衍生物
 
KAT6 抑制剂
  • 标题/编号: KAT6 Inhibitor (WO-2025007873)
  • 公司: Shanghai Qilu Pharmaceutical Research and Development Centre Ltd
  • 适应症: 癌症
  • 靶点: KAT6A/B（组蛋白乙酰转移酶）
  • 临床前景: 组蛋白乙酰化修饰是表观遗传学热门方向。如果抑制 KAT6 可有效杀肿瘤，那值得期待。
  • 商业前景: 表观遗传领域新药不少，KAT6 还算新颖，竞争相对较少。潜力可以关注。
  • 作用机制: 通过抑制 KAT6 调控染色质乙酰化，干扰肿瘤增殖基因表达。
  • 化合物类型: 含杂环砜酰胺骨架
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CDK2/4/6 抑制剂
  • 标题/编号: Substituted thiazole compounds as CDK2/4/6 inhibitors (WO-2025007859)
  • 公司: Insilico Medicine IP Ltd
  • 适应症: 癌症
  • 靶点: CDK2/4/6
  • 临床前景: CDK4/6 已有上市药，联合或新的三重抑制能否更好抑制细胞周期？很有潜力，但安全窗口需谨慎平衡。
  • 商业前景: 如果能做成“下一代”CDK 抑制剂，市场广阔。但对手也不少，要看 AI 研发能否有独家卖点。
  • 作用机制: 通过同时抑制多个细胞周期依赖性激酶，强化对肿瘤增殖的阻断。
  • 化合物类型: 含噻唑结构的小分子
 
VEGFR & PKa 双靶点抑制剂
  • 标题/编号: 2-indolinone compound serving as vegfr and pka dual-target inhibitor (WO-2025007853)
  • 公司: LongWood Pharmaceuticals (Hangzhou) Co Ltd
  • 适应症: 糖尿病黄斑水肿、视网膜病变、老年性黄斑变性等
  • 靶点: VEGF 受体；血浆激肽释放酶 (PKa)
  • 临床前景: 用于眼科血管性疾病，兼顾血管新生与炎症/水肿机制，思路不错，但眼科局部给药是否可行还要验证。
  • 商业前景: 如果能在眼科适应症上展现好疗效，市场前景可观；但眼科药审批和应用场景较专门。
  • 作用机制: 双重抑制 VEGFR 与 PKa，减少病理性血管生成并控制炎症水肿。
  • 化合物类型: 取代 2-吲哚酮骨架
 
RAF & MEK 双靶点抑制剂
  • 标题/编号: Aromatic amide derivative and use thereof (WO-2025007811)
  • 公司: Chengdu Huajian Future Technology Co Ltd
  • 适应症: 肿瘤
  • 靶点: RAF、MEK
  • 临床前景: MAPK 通路是老热门，双抑制策略防止耐药。但副作用和安全窗口需充分验证。
  • 商业前景: 现有市场如 BRAF/MEK 抑制剂组合，竞争很激烈。新化合物若能更好耐受或更高效，仍可争抢份额。
  • 作用机制: 通过同时抑制 RAF & MEK 激酶，协同抑制 MAPK 信号通路。
  • 化合物类型: 芳香酰胺衍生物
 
N-myristoyltransferase (NMT) 抑制剂
  • 标题/编号: Nmt inhibitor, and preparation method… (WO-2025007800)
  • 公司: Nanjing Synnocare Pharmaceutical Technology Co Ltd; Tianjin Synnocare Biomedical Technology Co Ltd
  • 适应症: 感染性疾病；肿瘤
  • 靶点: N-酰基转移酶 (NMT)
  • 临床前景: NMT 是寄生虫、真菌感染或某些肿瘤细胞中关键蛋白修饰靶点，算相对冷门但潜力不错。
  • 商业前景: 需要先聚焦某些特殊适应症（比如耐药菌感染），若有好数据，有机会一炮而红。
  • 作用机制: 抑制蛋白质 N-甲酰化过程，干扰多种病原体或肿瘤细胞蛋白修饰。
  • 化合物类型: 含取代吡啶骨架的小分子
 
PKMYT1 抑制剂
  • 标题/编号: Heteroaromatic ring compound… (WO-2025007784)
  • 公司: Sichuan Kelun-Biotech Biopharmaceutical Co Ltd
  • 适应症: 癌症
  • 靶点: PKMYT1 (Wee1 家族激酶之一)
  • 临床前景: Wee1 抑制剂已有先例，联合 DNA损伤药可提升杀伤力，如果 PKMYT1 同理，潜在很大。
  • 商业前景: 抗肿瘤联合治疗是趋势，若 PKMYT1 抑制在联合方案中表现出色，就能在肿瘤用药中分一杯羹。
  • 作用机制: 抑制 PKMYT1，干扰细胞周期的 G2/M 检测点调控，使癌细胞对 DNA损伤更敏感。
  • 化合物类型: 含杂芳环骨架
 
USP1 抑制剂
  • 标题/编号: Pyrimidine compound, preparation method… (WO-2025007777)
  • 公司: Asieris Pharmaceuticals Co Ltd; Shanghai Yahong Meditech Co Ltd
  • 适应症: 癌症
  • 靶点: USP1
  • 临床前景: 同前面提到的 USP1 方向一样，用于干扰 DDR 通路，关注度越来越高，且已有公司在做临床前研。
  • 商业前景: DDR 新药市场前景广阔，尤其在卵巢癌、乳腺癌等适应症有可能成为明星药。
  • 作用机制: 抑制 USP1，干扰 DNA 损伤修复过程，增强化疗或 PARP 抑制剂的疗效。
  • 化合物类型: 嘧啶衍生物
 
CDK9 抑制剂
  • 标题/编号: Benzotriazole derivative serving as CDKs inhibitor (WO-2025007769)
  • 公司: Shenyang Pharmaceutical University; Yantai New Drug Creation Shandong Laboratory
  • 适应症: 癌症
  • 靶点: CDK9 为主
  • 临床前景: CDK9 对转录延伸很重要，抑制可干扰癌细胞生存信号，已有一些小分子在研。
  • 商业前景: 抗肿瘤 CDK9 药物赛道新兴，但机会较多，需要看安全性和疗效数据。
  • 作用机制: 特异性抑制 CDK9，抑制肿瘤细胞关键转录过程。
  • 化合物类型: 苯并三唑衍生物
 
STING 激动剂
  • 标题/编号: Sting agonists and uses thereof (WO-2025007743)
  • 公司: Primelink Biotherapeutics (Shenzhen) Co Ltd
  • 适应症: 癌症
  • 靶点: STING（干扰素基因刺激因子）
  • 临床前景: STING 激动剂一直被看好用于肿瘤免疫治疗，但全身给药副作用需考量，局部注射或许更合理。
  • 商业前景: 肿瘤免疫市场巨大，STING 是热门路径之一，如果能解决安全性瓶颈，前景相当可观～
  • 作用机制: 激活 STING 通路，增强先天免疫及抗肿瘤免疫反应。
  • 化合物类型: 含杂环结构的小分子 STING 激动剂
 
BTK 抑制剂
  • 标题/编号: 1H-pyrazolo[4,3-c]pyridine compound… (WO-2025007863)
  • 公司: Shenzhen TargetRx Inc
  • 适应症: 自身免疫性疾病；癌症；炎症性疾病
  • 靶点: BTK（Bruton’s tyrosine kinase）
  • 临床前景: BTK 已经是成熟靶点，依鲁替尼等药大放异彩，但耐药与选择性问题尚存，新进者如能提供改进，空间依旧。
  • 商业前景: BTK 药物年销售巨大，只要新药在安全性或适应症上突破，就能分到一杯羹。
  • 作用机制: 抑制 BTK 信号通路，减少 B 细胞介导的免疫反应或肿瘤增殖。
  • 化合物类型: 含吡唑并吡啶骨架
 
端粒酶抑制剂
  • 标题/编号: Lignan-inspired compounds, methods of making… (US-20250000843)
  • 公司: Iowaibo Inc
  • 适应症: 乳腺癌；前列腺癌等
  • 靶点: 端粒酶 (Telomerase)
  • 临床前景: 端粒酶抑制是个老概念，但实现难度高。如果能在特定肿瘤中发挥显著作用，仍会是亮点。
  • 商业前景: 市场对端粒酶抑制剂的热情曾起又落，目前尚无重量级上市药，机会与挑战并存。
  • 作用机制: 通过抑制端粒酶活性，阻断肿瘤细胞无限增殖能力。
  • 化合物类型: 木脂素（lignan）类似物
 
5-氨基水杨酸-噻唑啉酮杂合物
  • 标题/编号: Design, synthesis and mechanisms… (US-20250002467)
  • 公司: University of Sharjah
  • 适应症: 癌症
  • 靶点: 未明确指定；可能多靶点抗肿瘤
  • 临床前景: 5-ASA 类在炎症性肠病常用，结合噻唑啉酮结构用做抗肿瘤还需更多验证。
  • 商业前景: 若能证明对多种肿瘤有多重靶点抑制，可能有一定吸引力，但临床走向仍不明朗。
  • 作用机制: 推测通过多途径的抗增殖、抗炎或细胞信号调节。
  • 化合物类型: 5-ASA-噻唑啉酮杂合衍生物
 
PCFT/SLC46A1 抑制剂
  • 标题/编号: Compositions of folate absorption inhibitors and methods… (US-20250002492)
  • 公司: Texas A&M University System
  • 适应症: 癌症；骨髓增生异常综合征
  • 靶点: 质子耦联叶酸转运蛋白 (PCFT)
  • 临床前景: 限制肿瘤摄取叶酸是个思路，可能与抗叶酸类药物联合。不过要谨防对正常细胞的影响。
  • 商业前景: 若能提高甲氨蝶呤等药物疗效，并减少剂量，就有机会拓展市场。
  • 作用机制: 抑制叶酸转运，减少肿瘤细胞对叶酸依赖性增殖途径的利用。
  • 化合物类型: 杂环衍生物
 
新型前列环素类似物
  • 标题/编号: New prostacyclin for treating pulmonary hypertension (WO-2025007935)
  • 公司: Shanghai ForeFront Pharmaceutical Co Ltd 等
  • 适应症: 肺动脉高压
  • 靶点: 前列环素受体通路
  • 临床前景: 针对 PAH 的前列环素类似物已经有几款在临床，但若本专利安全性或疗效更优，仍有机会切入。
  • 商业前景: PAH 市场不算超大，但用药周期长，若能证明疗效佳，就能形成可持续收入。
  • 作用机制: 促进血管扩张，抑制血小板聚集，减轻肺动脉高压负担。
  • 化合物类型: 前列环素衍生物
 
近红外荧光探针
  • 标题/编号: Fluorescent compound based on new indocyanine green ir820… (WO-2025007776)
  • 公司: Shanghai Fluoresoma Medical Technology Co Ltd 等
  • 适应症: 癌症（主要用于肿瘤荧光成像与术中导航）
  • 靶点: 无（诊断及成像用途）
  • 临床前景: 术中荧光导航趋势增长，如果染料穿透力强、背景低，就很可能被外科手术广泛采用。
  • 商业前景: 荧光分子市场也在扩张，如果拥有专利保护和良好成像特性，会受医疗器械公司青睐。
  • 作用机制: 近红外荧光成像，用于精准定位肿瘤组织。
  • 化合物类型: IR820 衍生的氰因染料
 
钠离子通道抑制剂
  • 标题/编号: 5-Amino-1-alkyl-1H-1,2,3-triazole-4-formamide compound… (WO-2025007697)
  • 公司: Zhejiang Chinese Medical University; Zhejiang University
  • 适应症: 癌症；中枢神经系统疾病；炎症等
  • 靶点: 钠通道 (Sodium channel)
  • 临床前景: 钠通道抑制剂常用于镇痛或神经调控，用于肿瘤还是比较新鲜，需要更多研究。
  • 商业前景: 如果走镇痛或神经病学方向成功，商业化机会较大；至于肿瘤方向还得看临床结果。
  • 作用机制: 通过抑制钠通道调节神经兴奋性，或在癌细胞中抑制其增殖信号？还有待进一步验证。
  • 化合物类型: 三唑-甲酰胺衍生物
 
补体 Factor B 抑制剂
  • 标题/编号: Indole derivatives with Factor B inhibitory activity (WO-2025008517 等)
  • 公司: Sitala Bio Ltd
  • 适应症: 炎症、中枢神经、代谢、眼科等多种
  • 靶点: 补体系统 Factor B
  • 临床前景: 补体通路在多种疾病中都有潜在价值，尤其是罕见病/眼科等，若安全性通过，前景可观。
  • 商业前景: 补体抑制剂市场有些玩家，但尚未饱和，如果这家公司能针对具体适应症做精准开发，回报不错。
  • 作用机制: 抑制 Factor B，阻断补体旁路激活，减缓过度炎症或免疫伤害。
  • 化合物类型: 多种吲哚或吲唑衍生物 (isoindoline、indazole 等)
 
NSD2/NSD3 抑制剂
  • 标题/编号: Purine derivative and use thereof (WO-2025007801)
  • 公司: Pumeirui (Suzhou) Biotechnology Co Ltd; Suzhou Medinoah Pharmaceuticals Inc
  • 适应症: 癌症
  • 靶点: NSD2、NSD3（组蛋白甲基转移酶）
  • 临床前景: NSD3 关注度比 NSD2 稍低，但如果合并抑制对某些血液或实体瘤可能更有杀伤力。
  • 商业前景: 组蛋白甲基转移酶有一定热度，如果双靶点能够显示出优于单一靶点的疗效，会是一个亮点。
  • 作用机制: 通过抑制 NSD2/NSD3 活性，下调 H3K36 甲基化，阻断肿瘤增殖相关基因表达。
  • 化合物类型: 嘌呤衍生物

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